白血病的治疗原则为综合治疗。联合化疗是目前临床上治疗白血病最常用的手段，对急性白血病进行强烈诱导，早期强化，药物剂量递增，骨髓抑制性维持治疗的方法使其完全缓解（CR）和5年无病生存率（DFS）有了显著提高。

我国首创的用全反式维甲酸（ATRA）诱导分化治疗急性早幼粒细胞白血病（M3）取得了很高的CR率。对急性非淋巴细胞白血病治疗的主要方案是以柔红霉素（DNR）或三尖杉酯碱（Har）加上阿糖胞苷（Ara-C）组成的DA或HA方案。对急性淋巴细胞性白血病的治疗采用基础方案VP即长春新碱（VCR）和强的松（P）加上左旋门冬酰胺酶（L一ASP）和柔红霉素（DNR），组成VDLP方案，使CR率达80％以上。

随着新的高效低毒化疗药物不断开发，药敏试验及耐药基因逆转的研究，应用生物化学、免疫学、遗传学及分子生物学技术对急性白血病进行更精细的分型并指导用药方案，使白血病的近、远期疗效都有显著提高。

在联合化疗的同时，注意对白血病细胞庇护所强有力的防治，加强支持疗法包括成分输血、无菌措施、高效抗生素应用及使用生物反应调节剂（BRM）如白细胞介素3（IL一3）和重组人粒-单核细胞集落刺激因子（GM一CSF)，为治疗顺利进行提供了有力的保证。骨髓移植（BMT）是目前治疗白血病最有效的方法，能使白血病患者取得长期存活甚至根治。BMT按骨髓来源可分为同种异基因BMT（Allo-BMT）。

同基因BMT（Syn-BMT）和自身BMT（Auto一BMT）三种。Allo-BMT效果最好，但存在着供髓者来源有限及移植物抗宿主病（GBHD）等问题，影响其更多开展。随着BMT目前存在问题的逐步解决，其治疗范围会进一步扩大。

基因治疗目前已有理论基础，也是今后的治疗方向。治疗效果：目前儿童急性淋巴细胞白血病的完全缓解率已达95％以上，5年无病生存率达50％～70％，其治疗成就成为人类战胜癌症的楷模。成人急性淋巴细胞白血病的完全缓解率超过75％，5年无病生存率可达50％。急性非淋巴细胞白血病在成人和儿童的完全缓解率在50％～85％之间，5年无病生存率儿童达50％，成人达30％～40％，约有25％的完全缓解者可能通过化疗得到治愈。

可以说，白血病已不再是一种令人悲观的绝症，而是一种可能根治的疾病了。