法国的一个研究小组在对51个DMD患者进行的临床试验中, 发现在DMD患者心功能尚属正常时,就较早地让他们每天服用2-4毫克perindopril(血管紧张素转换酶抑制剂，主要用于高血压和充血性心力衰竭),能够有效的延缓严重的心功能不全(测量心肌功能的指标是左心室射血分数——每次心肌收缩左心室的射血量)。

研究者随机地把受试者分成两组，一组服用perindopril（血管紧张素转换酶抑制剂类药），另一组服用安慰剂（无药理性的物质）。受试者都是9岁半到13岁的DMD患者，试验开始时，他们的心肌功能都属正常。

三年以后，服用perindopril和安慰剂组的受试者之间，无明显的区别。这时研究者让所有受试者都服用perindopril，又过了两年以后，研究者将服用perindopril 5年的患者与只服用2年的患者进行比较，结果显示服用5年的患者中只有一位，心功能退化严重，而只服用2年的患者有8人心功能出现的同样的退化。

研究者的结论是：用perindopril对年纪较小，心功能尚属正常的DMD患者进行预防性的治疗是有必要的。

受美国MDA资助的芝加哥大学的心脏病专家Elizabeth McNally，在对这一发表在新一期的美国心脏病学会刊物上的新发现，进行评论时说：“这一实验的关键是较早进行治疗的患者严重心力衰竭的比例明显小于较晚进行治疗的患者：1/24比8/24。”，她还指出与perindopril属同类的（血管紧张素转换酶抑制剂类药）有同样的功效。她说：“ACE是治疗心肌症（心功能不全）的主要药物，较早地用ACE对DMD患者进行治疗是合理的，它能延缓DMD患者心功能不全的发生。另处其他一些药物如beta阻剂对治疗心功能不全也是很有效的，对些类药物也应该进行相应的临床试验。” ACE（血管紧张素转换酶抑制剂）与DMD

三月十四日我参加了由美国国家卫生研究院肺和血液研究所和少见病办公室共同主持的《少见病患儿的心功能不全》会议。参加会议的主要是儿童心脏病研究专家和临床医生，讨论的议题是在心肌细胞缺失抗肌萎缩蛋白的情况下，心肌将发生怎样的变化？

在我心中有两个问题：

1、 用现有的药物例如ACE（血管紧张素转换酶抑制剂）是否能有效地延缓DMD患者心功能不全的发生？

2、 一旦超声心动图显示患者心功能不全发生后，应该进行怎样的治疗？

这回答这些问题时，参会的的专家都显得比较谨慎，虽然已经有许多的临床试验结果显示了这种治疗对患者是有益的。但当被问及你将怎样处理你的患者，或者患者就是你的儿子，你将采取怎样的措施时，所有的专家无一例外地建议，在DMD患者十岁时，就应该开始服用ACE（血管紧张素转换酶抑制剂），因为这不会有什么不利的因素和副作用。

最近一期的心脏学杂志发表了一篇论文《Perindopril对延缓DMD患者心功能不全的发生和进一步恶化有效》。作者对这次有56名患者参加的一期临床试验进行了归纳：

1、 9岁半到13岁的DMD患者服用Perindopril 60个月，对预防DMD患者的心功能不全发生有作用；

2、 每天2-4毫克Perindopril 的剂量，患者是能够忍受的；

3、 在五年后的六年跟踪研究中发现，13岁以前左心室射血分数低于25%的DMD患者服用Perindopril后的死亡率低于平均水平。

根据以上的结论，研究者认为不管患者左心室射血分数是否低于50%，9岁半到13岁的DMD患者都需要服用ACE。