药理:1.抗肿瘤作用:（1）对小鼠白血病L-1210显示很高的抗肿瘤活性。（2）对小鼠移植肿瘤具有很广的抗肿瘤谱。对淋巴细胞白血病L1210，粒细胞白血病C-1498，浆细胞瘤X-5563（腹水型），欧利希氏腹水癌，硬膜肉瘤MS-147显示卓越效果。（3）本剂对淋巴细胞白血病L1210及甲基胆蒽诱发恶性神经胶质瘤细胞的脑内移植小鼠，有延命效果。2.作用机制:主要作用机制是使细胞内DNA烷化而使DNA低分子化，抑制DNA合成。毒理:1.急性毒性:（1） LD50值（mg/kg）静脉给药时，雄性和雌性小鼠的LD50值分别为65和59mg/kg，雄性和雌性大鼠的LD50值分别为47.8和45.6mg/kg。（2） 对血液的影响（狗 2.5、5、10mg/kg 静脉给药）2.5mg/kg用药群的红细胞数及网织红细胞数，在用药第7-11日减少，第14-16日基本恢复正常，血小板数未见明显变动，白细胞数至第7日显著减少，但其后逐渐增加，第35日恢复正常，嗜酸性白细胞数也有类似倾向5mg/kg和10mg/kg用药群的红细胞数、血小板数均显著减少，第10-17日全部死亡。2. 亚急性毒性:（大鼠0.4、2、10mg/kg/日 4周 静脉给药）0.4mg/kg用药群：雌鼠有轻度白细胞减少，但脏器重量尤其实际重量，未见与体重比值相一致的变化。2mg/kg用药群：有抑制体重增加、淋巴系统组织和骨髓萎缩、白细胞减少。10mg/kg用药群：出现了全身性出血倾向的死亡现象（狗 0.08、0.2、0.5mg/kg/日 5周 静脉给药）。3. 致畸试验（大鼠 0.05、0.1、0.5mg/kg/日 妊娠第7-17日，静脉给药）对妊娠后期胎儿，0.5mg/kg用药群出生胎儿平均体重减少，0.1mg/kg以上用药群发生多趾症等外形异常，有致畸性。

脑肿瘤患者14例，静注本剂100-150mg/人（1.72-2.5mg/kg），用高速液相色谱法测定脑脊液及血中浓度结果如下：1）.脑脊液中浓度:用药5分钟后始分布于脑脊液（脑室），用药30分钟后脑脊液中浓度达高峰（平均0.59ug/ml），半衰期0.49小时，其后渐减。2）.血中浓度:用药5分钟后血中浓度平均值为3.86ug/ml，其后急速下降，但60分钟后依然保持1.0ug/ml浓度（αt/2=1.3分钟，βt/2=35分钟）。另外，从分布容量的探讨判明高浓度分布于组织内。

通常本剂每5mg溶于日本药局方注射用蒸馏水1ml的比例溶解下述剂量，供静脉或动脉用药。1、以盐酸嘧啶亚硝脲计，1次给2—3mg/kg，其后据周围血象停药4—6周。2、以盐酸嘧啶亚硝脲计，将1次量2mg/kg，隔1周给2—3后，据周围血象停药4—6周。

（1）血液：有时出现白细胞减少、血小板减少、贫血、出血倾向，因此给药后至少6周应每周检查周围血象，若出现异常，应适切处置。（2）过敏症：有时出现皮疹，若出现类似过敏症状，应停药。（3）肝脏：有时出现GOT、GPT等上升。（4）肾脏：有时出现BUN上升、蛋白尿。（5）消化道：有时出现食欲不振、恶心、欲吐、口内炎、腹泻等。（6）呼吸道：偶出现间质性肺炎等症状。（7）其他：有时出现乏力、发热、头痛、眩晕、痉挛、脱发、低蛋白血症。5、高龄者用药：通常，高龄者生理功能降低，故减量等予以注意。

孕妇、哺乳期妇女用药:（1）动物实验有致畸报告，故孕妇或疑妊娠者不宜用药。（2）尚未确立哺乳期用药的安全性，故哺乳期妇女用药时，应停止哺乳。

小儿因代谢系统尚未成熟，易出现副作用（白细胞减少症等），故注意观察、慎重给药。

高龄者生理功能降低，应减量用药。

相互作用：与其他抗恶性肿瘤剂、放射线照射合用，有时会加重骨髓功能抑制作用。